1.猪器官移植

过去一年半的时间里，多个研究团队推动了异种移植科学——将动物器官移植给人——突飞猛进的发展。他们已经证明，经过基因改造的猪器官可以在进入人体后的最初阶段存活下来，而不出现急性排异反应。2022年1月，亚拉巴马大学的一个研究团队报告了将一对猪肾脏移植到一名脑死亡患者体内的情况。

尽管这些成果很重要，但要使异种移植成为解决供体器官长期短缺问题的现实解决方案，这还只是第一步，而且最近这种移植也遭遇了一些挫折。2022年3月，首名成功移植转基因猪心脏的病人在手术两个月后意外死亡，死亡原因可能是由猪心带来的隐性感染。

2.治疗脱发的新时代

多年来，科学家一直在研究一类被用于治疗自身免疫性疾病的药物——JAK抑制剂——是否也能帮助治疗一种被称为斑秃的脱发。2022年6月，美国食品和药物管理局（FDA）最终认可了这项研究，批准巴瑞替尼作为治疗严重斑秃的首种JAK抑制剂。据信，美国有700万人受斑秃困扰，尽管一些人能从现有治疗方法中受益，但迄今为止还没有任何从根本上治疗这种疾病（免疫系统过度活跃）的特定药物。患有严重斑秃的人会失去身上和头皮上的所有毛发。临床试验发现巴瑞替尼在最大剂量下可以让三分之一的患者恢复大量毛发。

这不太可能是FDA批准的唯一此类药物，因为还有其他可能更有效的JAK抑制剂正在进行临床研究。

3.发现多发性硬化症的诱因

多发性硬化症是一种破坏性大而且目前人们仍所知不多的神经系统疾病，据估计美国约有100万人受此影响。2022年1月，一个大型科学家团队发表的研究报告似乎证实了多发性硬化症的主要诱因：由爱泼斯坦-巴尔病毒（EB病毒）引起的感染。

该研究小组利用美国军方精心保留的健康记录证明，感染EB病毒大大增加了日后患上多发性硬化症的风险。但感染了EB病毒的人只有一小部分后来患上了多发性硬化症，所以很可能还有其他因素存在。但其他专家也同意该团队的研究结果，这可能会带来针对这种疾病的新的有效治疗方法或预防措施，比如针对EB病毒的疫苗。

4.能“上眼药”的隐形眼镜

2022年3月，FDA批准了一种隐形眼镜，这种隐形眼镜不仅有助于改善视力，还能为眼睛上药。这款隐形眼镜由强生公司研发，作为其一款日抛型隐形眼镜中的产品出售。它们会释放一种名为酮替芬的常用抗组胺药，这种药物可以帮助预防或治疗因过敏导致的眼睛发痒，时效长达12小时。

尽管这是一个相对简单的应用，但医生希望这项技术能很快用于治疗白内障和青光眼等更严重的眼疾。

5.狼疮的可能疗法

2022年9月，德国研究人员发表了一项吸引人的初步研究结果，可能预示着狼疮治疗新时代的到来。在一次小规模的试验中，他们发现，同时接受一种癌症治疗的狼疮患者在长达17个月的时间里，其狼疮病情得到了持续缓解。

这种疗法被称为CAR T细胞疗法，它的作用原理是在实验室中修改患者的T细胞，以便更好地对付某些癌症，然后将其注入体内。研究人员推测，这些经过改造的T细胞还可以对付被误导的免疫细胞，是它们生成了导致狼疮的自身抗体。到目前为止，他们似乎是对的。在这项研究中，所有5名患者在接受CAR T细胞疗法后症状都有所改善，同时彻底丧失了与狼疮相关的自身抗体。

这些患者病情的改善是否是永久性的，该团队的成功是否可以在其他病人身上复制，都还需要时间来检验。但这可能是这一慢性疾病治疗领域的一个重大突破。

6.血友病的基因疗法

2022年11月，FDA批准对乙型血友病进行首次此类治疗，这种罕见的遗传疾病会削弱一个人凝血的能力。现在的治疗方法叫做Hemgenix，是一种基因疗法，能够为乙型血友病患者身上作用失常的基因提供一种能够发挥作用的基因副本。

由杰特贝林公司开发的Hemgenix不便宜。预计每名患者将花费350万美元，这是迄今为止单剂量治疗的最高价目表价格。但制药商预计这种药物是值得的，因为它会降低患者注射他们所缺失的凝血因子的频率，而这种注射治疗本身也价格不菲。其他治疗甲型和乙型血友病的基因疗法也可能很快进入市场。

7.复方制剂的成功

并非所有的医学突破都一定价格高昂。2022年8月，一种三合一的心脏病复方制剂通过了迄今为止最大规模的测试。在对心脏病康复患者进行的一项大型跨国试验中，研究人员发现，这种混合药片——包含阿司匹林、一种常见的他汀类药物阿托伐他汀和血管紧张素转换酶抑制剂——比标准治疗手段更能预防心脏病、中风和其他心血管疾病。而且接受试验的患者也比分别服用这些药物的人更能保持定期服药。

这一研究结果预计将有助于这种名为Trinomia的复方制剂（由费雷尔公司研发，并在欧盟和其他一些国家获得批准）获得更广泛认可。由于制剂是用原本很便宜的药物制成的，因此它对于心脏病患者保持健康来说，应该仍然是一个经济划算的选择。

8.在胎儿期治疗基因疾病

2022年11月，美国和加拿大的医生报告了一个医学先例。他们成功地在患者还在妈妈子宫里时就开始对她进行治疗，这似乎帮助防止了这名小患者出现像她的哥哥和姐姐那样的致命并发症。

他们的患者——一个名叫艾拉的小女孩——被诊断出患有庞贝氏症，这种罕见的疾病会让患者无法分解体内储存的肝糖。

婴儿期患上庞贝氏症的人即使是在出生后就接受标准的治疗方式（酶替代疗法），也往往在几年内死亡或出现严重的发育问题。但是，加利福尼亚大学旧金山分校的研究人员开始了一项小型试验，以检验更早提供这种治疗，也就是在胎儿期就接受治疗是否会带来更好的结果。艾拉是他们的第一个病人。

到目前为止，这一做法似乎奏效了。艾拉避免了她的哥哥和姐姐所遇到的问题，比如出生时心脏增大。而且近两年后，她都按时达到了发育指标。艾拉在可预见的未来都需要继续接受酶替代疗法的治疗，但这项研究的结果有朝一日可能会为像她这样的患者带来新的治疗标准。

9.能对抗癌症的病毒

2022年9月，科学家披露了RP2疗法第一阶段临床试验的结果，这可能是一种新的癌症治疗手段的预演。这种新办法是“征召”病毒来替我们作战。

RP2疗法是对单纯疱疹病毒1型进行基因改造，人类大多数口腔疱疹是这种病毒导致的。RP2由雷普利穆恩公司开发出来，其目的是既能选择性地杀死癌细胞，又能提高免疫系统对肿瘤的瞄准和抑制能力。在接受RP2治疗的39名晚期癌症患者中（或者是单独接受RP2治疗，或者是再结合免疫治疗），有10名患者似乎对这种疗法作出了反应，这意味着他们的肿瘤停止增长或出现缩小，其中一名患者甚至似乎完全缓解，而且至少持续了15个月。

第一阶段试验只是表明一种药物对人有效的开始，还需要研究更多的患者来证实RP2能否成为有效的癌症治疗手段。但类似药物也在研发之中，因此医生采用这种治疗癌症的新策略可能只是时间问题。

10.效果堪比手术的减肥药

2022年5月，礼来公司宣布了治疗2型糖尿病和肥胖症药物替西帕肽的三期试验结果。以最大剂量服用这种药物的人的基础体重下降了22%，远远高于按照标准饮食和运动建议减掉的平均体重。事实证明，替西帕肽的效果甚至比诺和诺德公司的同类药物司美格鲁肽更为显著，并且接近于用最有效的减肥手术治疗后带来的平均减重幅度。

FDA已经批准了替西帕肽作为2型糖尿病治疗药物。礼来公司预计将在2023年年中完成把该药物作为肥胖治疗药物的申请，这一申请最早可能在2023年年底获得FDA的批准。类似的候选药物也在酝酿中，许多肥胖专家认为，这些药物将在未来数年内从根本上重塑肥胖治疗的整体格局。